target="_blank" rel="nofollow" href="#n_21" type="note">[21]. Дальнейшее исследование показало, что вопреки предположениям Роджерса в вирусе Шоупа даже не содержалось гена аргиназы[22], поэтому он не мог никак быть полезен для лечения гипераргининемии.
Хотя Роджерс больше никогда не предпринимал попыток провести генную терапию, его идея об использовании вирусов в качестве средства доставки генов в клетки – ученые называют такие средства векторами – произвела революцию в биологии. Эксперимент не удался, однако общий принцип Роджерса оказался верным, и перенос генов при помощи вирусов до сих пор является одним из наиболее эффективных известных способов вставки генов в геном клетки – и, следовательно, изменения генетического кода живых организмов.
Вирусы эффективны в качестве векторов благодаря нескольким своим характерным особенностям. Начать с того, что в результате своей эволюции вирусы научились невероятно эффективно проникать в клетки любого типа. С тех пор как на Земле существует жизнь, организмам всех царств – бактериям, растениям, животным и т. д. – приходилось бороться с паразитическими вирусами, единственной целью которых является “взлом” клетки и вставка в нее собственной ДНК, чтобы эта клетка вырабатывала множество новых копий вирусных частиц. На протяжении тысячелетий эволюции вирусы выработали способность использовать практически любое слабое место в клеточной защитной системе и усовершенствовали стратегии “доставки” своего генетического груза внутрь клетки. Вирусные векторы поразительно надежны в качестве инструмента; работающие с ними исследователи могут доставить гены в необходимые клетки с практически стопроцентной эффективностью. Для ученых, которые первыми использовали этот вид терапии, вирусные векторы были чем-то вроде троянского коня.
Вирусы способны не только переносить свою ДНК внутрь клетки, но и обеспечивать ее сохранение там. В 1920–1930-е годы, на заре генетических экспериментов на бактериях, ученые недоумевали по поводу способности бактериальных вирусов возникать словно из ниоткуда и вызывать инфекции. Дальнейшие исследования показали, что эти вирусы могут вносить свой геном в бактериальную хромосому и таиться там до тех пор, пока условия не станут подходящими для интенсивного инфицирования. Ретровирусы – большой класс вирусов, к которым относится, например, вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), – проделывают то же самое в организме человека, внося свой генетический материал в геном инфицированных клеток. Из-за этого вредоносного свойства уничтожить ретровирусы чрезвычайно сложно, и они сумели оставить огромный след в наследственности нашего вида. Целых 8 % генома человека – около 250 миллионов “букв” ДНК – это наследие древних ретровирусов, которые поражали наших предков много тысячелетий назад.
Генная терапия с использованием вирусных векторов
За первыми попытками генной
T. Friedmann, “Stanfield Rogers: Insights into Virus Vectors and Failure of an Early Gene Therapy Model”,
