соответствовали генетическим особенностям разных пациентов. Кроме того, теперь, когда коммерческий анализ последовательности ДНК стал общепринятым и стоит не слишком дорого, миллионы людей решили проанализировать свои собственные геномы, что легко можно сделать просто отправив образец слюны в лабораторию по почте. Полученный в результате усилий учёных объём данных помог выявить важные связи между тысячами вариантов генов и рядом физических и поведенческих особенностей.
Тем не менее, хотя секвенирование генома представляет собой огромный прогресс в изучении генетических заболеваний, оно в конечном итоге является диагностическим инструментом, а не формой лечения. Секвенирование позволило учёным увидеть, как генетические заболевания пишутся на языке ДНК, но не дало возможности вторгаться в этот язык и менять его для пользы человечества; научиться читать на новом языке и научиться писать на нём – совершенно разные вещи. Учёным был необходим новый набор инструментов.
Исследователи мечтали о лечении болезней, связанных с мутациями в ДНК, с тех пор, как узнали о существовании этих генетических заболеваний. Несмотря на то что одни учёные начали определять первопричины генетических нарушений, другие настойчиво искали новые методы лечения этих заболеваний – не просто предоставляя пациентам лекарства для временного смягчения неблагоприятных воздействий мутировавшего гена, но и для восстановления самих генов, чтобы навсегда переломить течение болезни. Возьмём лишь один, к сожалению, общий пример: серповидноклеточную анемию часто лечат переливанием крови, медикаментами и трансплантацией костного мозга. Не лучшим ли решением было бы нацелиться на мутацию самой причинной ДНК так, чтобы исправить её?
Учёные в ту пору исследований ДНК знали, что лучшим решением для лечения генетических заболеваний стало бы исправление самого гена с дефектом, иными словами, мечтали научиться преднамеренно делать то, что природа сделала случайно, когда вылечила упомянутую Ким и других счастливчиков. Однако же для ученых того времени сама идея излечения генетических заболеваний путем переписывания мутировавшего генетического кода казалась просто невозможной к воплощению в реальность. Исправление дефектного гена было бы похоже на поиск иголки в стоге сена и последующее извлечение этой иголки, причём не нарушая целостности всего стога. Тем не менее исследователи подозревали, что могут сотворить нечто подобное путём добавления генов-заместителей в поврежденные клетки. Вопрос был в том, каким же путём внедрить этот драгоценный материал в поражённый участок.
Вдохновлённые удивительной способностью вирусов встраивать новую генетическую информацию в ДНК бактериальных клеток, пионеры этой ранней генной эпохи поняли, что, возможно, таким путём они могут использовать вирусы для доставки нужных генов в организм человека.
Первые зарегистрированные попытки сделать это были предприняты
