стадии стоит разумно оценивать критику относительно CRISPR и не допускать того, чтобы общественное мнение препятствовало клиническим исследованиям и редактированию генов для пользы людей.
Эта книга призвана пролить свет на технологию CRISPR широкой аудитории. Книга повествует о захватывающей предыстории технологии CRISPR, в том числе о том, как начинались исследования – с бактериальной иммунной системы – и о многолетнем пути разработки методов переписывания ДНК внутри клеток. Также мы познакомимся со множеством возможностей, как настоящих, так и будущих, которые открываются человечеству благодаря CRISPR. Мы рассмотрим применение технологии к животным, растениям и людям, а также обсудим захватывающие перспективы и серьезные проблемы, связанные с новой технологией. В этой книге будут часто упоминаться имена первопроходцев в данной области науки, таких как Дженнифер Дудна и Самуэль Штернберг, а также других учёных, для того, чтобы сделать повествование более ясным и охватить всю широту и детали истории данного уникального открытия.
Мы постарались выделить некоторые из наиболее важных достижений и дать читателям представление о том, как начинались и развивались исследования в области генной инженерии среди учёных и как они сочетались между собой. Очевидно, что бесчисленное количество экспериментов сыграло важную и неоценимую роль в изучении CRISPR и редактировании генов. Глобальная дискуссия о редактировании генов уже началась, эта дискуссия – не просто научный спор в узких кругах, эта дискуссия – будущее нашего мира.
Генные редакторы: в поисках чудодейственного средства
Всю мощь открытия возможности редактирования генов будет любопытно рассмотреть на интересном примере. В США был зафиксирован случай неожиданного выздоровления пациентки: женщина, страдавшая от редкого генетического заболевания, неожиданно избавилась от всех его симптомов. Тогда, в 2013 году, учёные из Национального института здравоохранения США пытались разгадать медицинскую загадку: исследователи изучали редкое наследственное заболевание, известное как WHIM-синдром, когда им довелось столкнуться с пациенткой, состояние которой они не смогли объяснить. В начале жизни ей был поставлен данный диагноз, но когда пациентка попала к учёным из Национального института здравоохранения, все симптомы словно испарились! Эта болезнь не угрожает жизни, но чревата большим количеством снижающих качество жизни проявлений: рубцы в легких, потеря слуха, частые инфекции. Корень болезни лежит в крошечной мутации одной из 6 миллиардов составляющих ДНК человека. Эта маленькая трансформация делает жертв WHIM-синдрома глубоко восприимчивыми к заражению вирусом папилломы человека (ВПЧ), что приводит к образованию бородавок, которые иногда превращаются в злокачественные опухоли. Для лечения применяется иммуноглобулин, который снижает частоту возникновения бактериальных инфекций.
Итак, пациентка, которая
