Просто геном. Группа авторов
Чтение книги онлайн.
Читать онлайн книгу Просто геном - Группа авторов страница 4
Для лечения многих заболеваний, поражающих людей, CRISPR предлагает возможность редактировать и восстанавливать мутантные гены непосредственно в организмах пациентов, страдающих тем или иным заболеванием. Пока учёные видят лишь проблеск возможностей CRISPR, но то, что исследователям уже удалось обнаружить за последние несколько лет, поистине впечатляет. В клетках человека, выращенных в лабораторных условиях, эта новая технология редактирования генов использовалась для исправления мутаций, вызывающих такие заболевания, как муковисцидоз, серповидноклеточная анемия, некоторые формы слепоты, тяжелый комбинированный иммунодефицит, а также многих других расстройств. CRISPR позволяет учёным совершать открытия и огромные скачки в науке путём поиска, отслеживания и исправления неправильных состовляющих ДНК.
Также на сегодняшний день стало возможным проведение различных манипуляций и перестановок составляющих человеческого генома. Исследователям уже удалось исправить ошибки в ДНК, которые являются причиной мышечной дистрофии Дюшенна, – серьезного генетического заболевания, которое вызвано мутацией в гене дистрофина, путём удаления только поврежденной области мутированного гена, оставляя остальную его часть нетронутой. В случае с гемофилией исследователи применили CRISPR для точной перестройки букв ДНК, которые инвертированы в геномах пациентов. CRISPR может использоваться даже для лечения ВИЧ-инфекции и СПИДа, – этого можно достичь либо путем вырезания ДНК вируса из инфицированных клеток либо путем редактирования ДНК пациента таким образом, чтобы все его клетки полностью избежали заражения инфекцией.
Список возможностей редактирования генов с целью терапии и профилактики различных заболеваний можно продолжать долго. Поскольку CRISPR позволяет осуществлять точное и относительно простое редактирование ДНК, данная технология превратила каждую генетическую болезнь – по крайней мере, каждую болезнь, в основе которой лежит та или иная генетическая мутация, – в потенциально поддающуюся лечению мишень. Врачи уже начали лечить некоторые виды такой зловещей болезни, как раковая опухоль, иммунными клетками, в геномы которых добавлены отредактированные гены таким образом, чтобы они стали способны выследить раковые клетки. Несмотря на то что нам предстоит пройти ещё длинный путь, прежде чем использование технологии CRISPR станет панацеей для подавляющего большинства людей с различными заболеваниями и будет использоваться в терапевтических целях повсеместно, её потенциал очевиден. Редактирование генов обещает изменить наше будущее