FIGURA 1. Solicitudes de medicamentos vitales no disponibles
Fuente: elaboración propia.
Ahora bien, las autorizaciones concedidas deben ser presentadas ante la ventanilla única de comercio exterior (VUCE). El interesado debe cumplir diligenciando la licencia de importación acorde con lo establecido en la guía de diligenciamiento de intenciones de importación ante la VUCE, disponible en la página web del Invima (2019).
Según lo estipulado por el artículo 15 de la Ley Estatutaria de Salud (Ley 1751, 2015), el sistema de salud no cubre tecnologías en salud si no existe evidencia científica acerca de su seguridad y eficacia clínica, o sobre su efectividad clínica. No obstante, el parágrafo tercero del mismo artículo establece: “Bajo ninguna circunstancia deberá entenderse que los criterios de exclusión definidos en el presente artículo, afectarán el acceso a tratamientos a las personas que sufren enfermedades raras o huérfanas”. Aunque algunos medicamentos para enfermedades raras se encuentran incluidos en el Plan de Beneficios con cargo a la unidad de pago por capitación (UPC)13, en el caso en el que el paciente requiera un medicamento no incluido, el médico debe hacer la prescripción por el sistema Mipres14 (Minsalud, 2017). Además, en caso de ser autorizado el medicamento o haberse obtenido por orden judicial, lo financia la Administradora de los Recursos del Sistema General de Seguridad Social en Salud (Ley 1955, 2019). En lo que respecta al régimen de exceptuados y/o especiales (Fuerzas Armadas, universidades, magisterio y demás) y quienes no hacen parte del sgsss, la financiación viene de los recursos de cada régimen (Vargas-Peláez et al., 2019).
Análisis comparativo de las legislaciones sobre medicamentos huérfanos o vitales no disponibles de los países incluidos en el estudio
Una vez revisadas las normas a nivel internacional y nacional, en la tabla 3 se establecen las diferencias y semejanzas que existen en la legislación colombiana con respecto a las estructuradas en las agencias sanitarias mencionadas (EMA, AEMPS, FDA, Cofrepris, ANMAT, ISP, Invima).
| PAÍS | UNIÓN EUROPEA | ESPAÑA | ESTADOS UNIDOS | MÉXICO | ARGENTINA | CHILE | COLOMBIA |
| AGENCIA SANITARIA | Agencia Europea de Medicamentos (EMA) | Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) | Food and Drugs Administration (FDA) | Comisión Federal para Protección Contra Riesgos Sanitarios-(Cofepris) | Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnologías- (ANMAT) | Instituto de Salud Pública (ISP) | Instituto Nacional de Vigilancia de Medicamentos y Alimentos (Invima) |
| AÑO DE EMISIÓN | 2000 | 2009 | 1983 | 2012 | 2012/2017 | 2016 /2019 | 2004 |
| NORMA | Reglamento (CE) no 141/2000 | Real Decreto 1015 | Orphan Drug Act (public law 07-414) | Por el que se adicionan los artículos 224 BIS y 224 BIS 1 a la Ley General de Salud | Disposición 4622/Disposición di-2017-10874 | Ley Ricarte Soto; Ley 20.850 Decreto 50 | Decreto 481 |
| TÉRMINOS | Medicamentos huérfanos | Medicamentos huérfanos; medicamentos en situaciones especiales (medicamentos utilizados en investigación o uso compasivo, medicamentos extranjeros, medicamentos off label). | Medicamentos huérfanos | Medicamentos huérfanos | Especialidades medicinales cuyo registro será concedido “bajo condiciones especiales/medicamentos que no cuentan con registro en el país”. | Tecnologías sanitarias para enfermedades o patologías de alto costo/importación de medicamentos para uso exclusivo del importador. | Medicamentos vitales no disponibles |
| FINALIDAD | Establecer un procedimiento comunitario para declarar determinados medicamentos como medicamentos huérfanos y establecer incentivos para fomentar la investigación, el desarrollo y la comercialización de los medicamentos declarados huérfanos. | Reducir la carga burocrática para el solicitante y la agencia durante la solicitud de medicamentos no autorizados o no comercializados a nivel nacional (Real Decreto 1015, 2009). | Establecer los fundamentos legislativos para incentivar el desarrollo de medicamentos para enfermedades y afecciones poco conocidas, denominados como medicamentos huérfanos, a través de la reducción de costos y los estímulos financieros en la producción y el desarrollo. | Implantar medidas y acciones para impulsar y fomentar la disponibilidad de medicamentos huérfanos, a través de medicamentos más asequibles, mediante el fomento de la investigación y el desarrollo. | Establecer un procedimiento operativo para tramitar solicitudes de especialidades medicinales o medicamentos destinados a la prevención, el diagnóstico y/o el tratamiento de enfermedades poco frecuentes, o enfermedades sin tratamientos disponibles a nivel nacional. | Crear un sistema de protección financiera para diagnóstico y tratamiento de alto costo/facilitar el acceso. | Determinar la base normativa para la identificación de los medicamentos vitales no disponibles y establecer los incentivos para la investigación, el desarrollo, la producción, la importación y la comercialización de los medicamentos mencionados. |
| INCENTIVOS O FLEXIBILIDADES | Exclusividad de mercado por diez años; protocolo de asistencia y seguimiento; tarifas regulatorias reducidas. | Se acoge a la EMA. | Exclusividad de mercado por siete años; protocolo de asistencia y seguimiento; tarifas regulatorias; crédito fiscal en ensayos clínicos. | Exención registro sanitario. | Exención registro sanitario. | N/A | Exención de registro sanitario. |
| FINANCIACIÓN EN EL SISTEMA DE SALUD | Designación de huérfanos a nivel europeo y autorización de comercialización y reembolsos se realizan a nivel nacional. | Exige un proceso de fijación de precios y financiación, pero no cobija a todos los medicamentos; unos los asume el sistema y otros no (gastos de bolsillo). | Dependiendo del tipo de modelo de seguridad, este lo asume el seguro médico o el paciente (gasto de bolsillo). | Falta de regulación, por lo que en su gran mayoría son asumidos por gastos de bolsillo. | Reembolso condicionado al resultado del tratamiento. En algunos casos gasto de bolsillo. | Los medicamentos establecidos en los protocolos de las dieciocho patologías son asumidos 100 % por el sistema de salud. | Son asumidos por el sistema de salud |
| LISTADO DE MEDICAMENTOS AUTORIZADOS ACTUALIZADO A 2019 | 1654 medicamentos | No refiere | 5223 medicamentos | 89 medicamentos reconocidos al año 2018 | No refiere | 27 patologías y sus protocolos | 249 medicamentos |
Fuente: elaboración propia
Diferencias en la fecha de emisión
La primera diferencia son las fechas de emisión de las legislaciones relacionadas con los medicamentos huérfanos, objeto de este trabajo. Estados Unidos reconoce hace 37 años a los medicamentos huérfanos, seguido por la Unión Europea con veinte años. Mientras que en América Latina, en los países estudiados en esta investigación, aparece Colombia como pionera.
A pesar de no contemplar en su legislación el término medicamentos huérfanos, Colombia tuvo la iniciativa de regular los medicamentos vitales no disponibles, dentro de los cuales se incluyen aquellos indicados en el tratamiento de enfermedades raras desde el año 2004. México, Argentina y Chile establecieron sus regulaciones solo en la segunda década del siglo XXI. Esta diferencia temporal puede estar relacionada con el hecho de que los mercados farmacéuticos de los países no despiertan el mismo interés de la industria para la comercialización de sus productos, por tanto, la presión tecnológica que sufren los sistemas de salud para cubrir estas tecnologías, mediante las prácticas de marketing de la industria farmacéutica, no se produce al mismo tiempo (Ramírez y Oliver, 2018; Vargas-Peláez et al., 2014; Vargas-Peláez et al., 2019).
Otros factores que pueden explicar esta diferencia
