1983, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) emitió el acta de medicamentos huérfanos (Orphan Drugs Act; Public Law 07-414), en la cual se estableció el concepto de medicamento huérfano, de acuerdo con la incidencia de la enfermedad. Esto produjo un cambió en la política de la industria farmacéutica al incentivar el desarrollo de medicamentos para enfermedades y condiciones de salud raras (Luzzatto et al., 2018). Así las cosas, los medicamentos huérfanos en Estados Unidos se definen como aquellos empleados en enfermedades de poca prevalencia, es decir, que afectan a menos de 200.000 personas en el país, o que no serán rentables dentro de los siete años siguientes a la aprobación de la FDA (2019).
El trámite establecido por la FDA consta de una solicitud de designación de medicamento huérfano presentada por un patrocinador, quien adjunta dos copias de la información que se enlista a continuación, diligenciada, firmada y con fecha (ECFR, 2019).
• Una declaración de la designación de medicamento huérfano para una enfermedad o afección rara que debe especificarse con claridad.
• Nombre, dirección y toda la información de contacto.
• Nombre del medicamento (nombre genérico, comercial, químico y fabricante si aplica).
• Descripción de la enfermedad.
• Descripción del principio activo y todos los estudios relevantes.
• Resumen regulatorio e historial de comercialización en los Estados Unidos y en otros países.
La FDA determinará si el medicamento califica como huérfano, considerando los siguientes aspectos (ECFR, 2019):
• el número de personas afectadas para el que se desarrolla el medicamento debe cumplir con la definición de enfermedad huérfana;
• cuando se demuestre que no hay mayor expectativa en la comercialización del medicamento para compensar con los costos de investigación y desarrollo.
En efecto, para fomentar el desarrollo de este tipo de medicamento se concedieron incentivos tales como exclusividad de siete años, créditos fiscales de hasta el 50 % de los costos de investigación y desarrollo y acceso a subvenciones de investigación y desarrollo (Luzzatto et al., 2018).
Los medicamentos que cumplen con los criterios establecidos por la FDA se designan como huérfanos. En la página web de esta entidad se puede consultar el listado de medicamentos con esta asignación por el nombre genérico, por indicación, por la fecha de designación y el estatus, el cual puede ser asignado y retirado. En este punto, al finalizar el 2019, se encontraban 5223 medicamentos en el listado de la FDA6.
La financiación de los medicamentos huérfanos depende del tipo de modelo de sistema de salud con el que cuente el usuario. Así, por ejemplo, el sistema de salud pública en Estados Unidos es fragmentado, coexisten diferentes modelos y, en su gran mayoría, los financia y maneja el Gobierno federal y estatal; sin embargo, la mayoría de la población se encuentra en el sistema privado, en el que, dependiendo del tipo de seguro médico, se cubren o no los medicamentos. Por tanto, el sistema de seguros de salud en Estados Unidos es voluntario y puede, o no, cubrir medicamentos (Stahl, 2009).
México: medicamentos huérfanos
En el caso de México, se define medicamento huérfano según el decreto emitido el 18 de enero de 2012, por el que se adicionan los artículos 224 BIS y 224 BIS 1 a la Ley General de Salud: “Artículo 224 BIS.-Medicamentos huérfanos: A los medicamentos que estén destinados a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras, las cuales tienen una prevalencia de no más de cinco personas por cada 10,000 habitantes”. No obstante, se debe señalar que esta regulación no garantiza exclusividad en el mercado (Arnold et al., 2015).
El proceso de obtención de reconocimiento se basa en estos pasos: se presenta la solicitud de reconocimiento; se realiza una evaluación de los documentos administrativos y legales (identidad, pureza y estabilidad). Después, se emite una resolución en la que se requiere, se niega o se autoriza. El otorgamiento del reconocimiento tiene una vigencia de dos años y de acuerdo con un análisis realizado por la Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) (Cofepris-MMHH, 2018).
En este sentido, y para garantizar el acceso a estos medicamentos, el gobierno ha dispuesto un trámite que genera la autorización de importación sin necesidad de obtener registro sanitario; trámite automático y sin costo que se realiza ante la Cofepris. Ahora bien, con la adición del referido decreto, el gobierno buscó que por medio de las secretarías de Salud se implementen las medidas y acciones que impulsen la comercialización de medicamentos huérfanos asequibles (Cofepris-MMHH, 2018).
Por consiguiente, la definición de medicamento huérfano se estableció recientemente en México, por lo que a la fecha existe ambigüedad en torno al asunto, lo cual ha permitido que algunos de estos los financie el sistema de salud, mientras que otros no. En este país se definen las listas positivas de insumos o tecnologías, en las que se incluyen los medicamentos susceptibles de ser financiados con los recursos públicos (Sourdis et al., 2018). Como se ha mencionado antes, los medicamentos huérfanos en México no cuentan con registro, solo se les otorga un reconocimiento que permite la importación, por tanto, no se encuentran susceptibles de financiación (Sourdis et al., 2018).
Al consultar la página de Cofepris7, no se evidencia una lista consolidada de los medicamentos catalogados como huérfanos, sin embargo, desde el 2009 hasta el 2018 se han publicado anualmente los medicamentos que han sido reconocidos como huérfanos, para un total de 89 medicamentos avalados.
Argentina: registros sanitarios bajo condiciones especiales/medicamentos no registrados
En Argentina, el Ministerio de Salud, mediante la Disposición n.° 4622 de 2012, definió las enfermedades poco frecuentes como aquellas en las que su prevalencia es igual o inferior a una en 2000 personas y para las cuales se utilizan medicamentos conocidos como huérfanos. En las consideraciones de esta disposición se manifiesta de manera explícita la necesidad que tenía el Gobierno argentino de establecer un procedimiento para tramitar las solicitudes de medicamentos seguros en el tratamiento de enfermedades poco frecuentes, los cuales son autorizados bajo condiciones especiales (Disposición 4622, 2012).
Las solicitudes de autorización bajo condiciones especiales deben contar con la información que establece la Disposición 4622 de 2012 y se enlista a continuación.
• Fases de investigación tempranas (fases preclínica, fase i y/o ii), resultados de ensayos clínicos, así como evidencia fehaciente y completa de que el medicamento cuyo registro se solicita ha sido categorizado como “medicamento huérfano”, o destinado al diagnóstico, la prevención y/o el tratamiento de enfermedades poco frecuentes y/o enfermedades serias para las cuales no existen tratamientos disponibles, eficaces y seguros, o que estos sean inadecuados.
• Plan de monitoreo de la eficacia, efectividad y seguridad, en la que se pueda evaluar el riesgo-beneficio del tratamiento.
• Inclusión en un plan de farmacovigilancia intensiva.
• Informes periódicos ante la Dirección de Evaluación de Medicamentos de la Administración Nacional, elaborados con los registros obtenidos en el marco del Plan de Monitoreo de Eficacia, Efectividad y Seguridad del producto.
• Consentimiento informado por escrito, otorgado por el paciente o sus representantes legales sobre el alcance de los beneficios y riesgos del tratamiento.
En suma, la Administración Nacional
