de comercialización, la cual está a cargo del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) (Bolislis et al., 2019).
Los interesados en obtener una designación de medicamento huérfano deben diligenciar y presentar el formulario “Application for orphan medicinal product designation”, así como justificar la indicación del medicamento, los estudios y datos clínicos ante la EMA, todo esto de forma gratuita (Unión Europea, 2019). De esta manera, los medicamentos que reciben permiso de comercialización deben tener suficiente información que demuestre el beneficio clínico en comparación con otras opciones de tratamiento disponibles (Bolislis et al., 2019).
Así, las empresas que invierten en investigación y desarrollo de medicamentos designados como huérfanos cuentan con los siguientes incentivos (Sacristán y Torrent-Farnell, 2018):
• Protocol assistance: acceso al asesoramiento científico por parte de la EMA.
• Procedimiento centralizado: reducción de las tasas para obtener autorización en la comercialización de medicamentos huérfanos designados por la EMA.
• Exclusividad de mercado durante diez años, la cual confiere protección contra fármacos similares autorizados en la Unión Europea para la misma indicación terapéutica.
Entre las excepciones se encuentran acuerdo con el sponsor, falta de suministro y si el nuevo fármaco similar demuestra ser clínicamente superior. Se añaden dos años adicionales si la indicación terapéutica autorizada está destinada a la población pediátrica.
• Incentivos nacionales en los diferentes países de la Unión Europea incluyendo estrategias de apoyo a la investigación y desarrollo, así como políticas de acceso a tales medicamentos por parte de los sistemas nacionales de salud.
• Programas de investigación comunitarios en el marco de la agenda Horizonte 20202 de la Comisión Europea.
A nivel europeo, la asignación de medicamentos huérfanos se realiza por medio de la EMA y Comisión Europea, mientras que la autorización de comercialización, asignación de precios y los reembolsos, se realizan a nivel nacional y varían de acuerdo con cada país de la Unión Europea (Young et al., 2017). En países como España, Reino Unido e Italia existe una mayor restricción al acceso de medicamentos ya clasificados como huérfanos, debido a las políticas nacionales de reembolso (Badia et al., 2019).
Dentro de este contexto cabe señalar que la Agencia Europea de Medicamentos publica el listado3 de los medicamentos asignados y retirados como huérfanos previa evaluación de la COMP. De ahí que, con corte al año 2019, la Unión Europea asignó a su historial 1654 medicamentos (European Commission, 2020).
España: medicamentos en situaciones especiales
Ahora bien, España hace parte de la Unión Europea, por tanto, la asignación de medicamentos huérfanos está a cargo de la EMA, cumpliendo, a su vez, con el procedimiento expuesto. Sin embargo, una vez autorizado el medicamento por la EMA, la compañía titular del medicamento debe solicitar asignación de código nacional (CN) ante la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para su comercialización en el territorio español. Según el estudio realizado por Mestre et al. (2019), de cien medicamentos que obtuvieron asignación de huérfanos por parte de la Comisión Europea entre el 2002 y el 2017, 86 contaban para ese entonces con CN, y de estos solo 54 se habían comercializado en España (Mestre et al., 2019). Asimismo, en la investigación de Badia et al. (2019) se reportó que durante el periodo 2012-2018 la Comisión Europea autorizó alrededor de 78 medicamentos como huérfanos, y en España solo se encontraban 64 medicamentos autorizados.
Por otra parte, en España, con el fin de garantizar la disponibilidad de medicamentos en situaciones específicas, como, por ejemplo, cuando exista el peligro de perder la vida y en los casos de enfermedades graves debilitantes que no fuera posible tratar satisfactoriamente con medicamentos autorizados y/o comercializados en el territorio español, se emitió el Real Decreto 1015 de junio de 2009, “por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales”. En esta línea de discusión, los medicamentos en situaciones especiales hacen referencia a aquellos no autorizados o fuera de las condiciones establecidas y, según esta norma, existen tres categorías, tal como se detalla en la tabla 1 (García y Alonso, 2010; Real Decreto 1015, 2009).
TABLA 1. Medicamento en condición especial
| Medicamento en condición especial | Definición | Requisitos |
| Medicamentos usados en investigación o uso compasivo | Medicamentos usados en fase de investigación en pacientes que no hacen parte de un ensayo clínico | “Que no se encuentre el medicamento autorizado en España con igual composición o que esté en una forma farmacéutica que no permita el tratamiento del paciente”. “Que no exista en España medicamento autorizado que constituya una alternativa adecuada para ese paciente. Asimismo podrá autorizar el acceso a medicamentos que estando autorizados en España no se encuentren comercializados, siguiendo los procedimientos que se establecen en este capítulo” (Real Decreto 1015, 2009). |
| Medicamentos extranjeros | Medicamentos no autorizados en España, pero sí aceptados en otros países, no obstante, no deben cumplir con la definición de uso compasivo en investigación | “Prescripción médica, con un informe clínico que justifique la necesidad del medicamento en el tratamiento del paciente”. “Debe definir el tiempo de tratamiento”. “Cantidad solicitada”. “Documentación científica que soporte el uso indicado en la patología”. “Consentimiento informado” (Real Decreto 1015, 2009). |
| Medicamentos off-label | Medicamentos indicados en distintas condiciones a las aprobadas | Se autoriza excepcionalmente cuando no existe más opción terapéutica disponible, y el médico tratante justifica la necesidad del uso del medicamento. Asimismo, debe informar los posibles beneficios y los riesgos, contando con el consentimiento firmado por el paciente previa administración del medicamento (Real Decreto 1015, 2009). |
Fuente: elaboración propia.
Es importante mencionar que el precio de comercialización de los “medicamentos extranjeros” es similar al precio del medicamento sustituto en España (donde aplique). Para los casos en los que exista una diferencia en el precio, los laboratorios titulares asumen la diferencia; de no ser así, se busca la oferta más baja en el mercado internacional (AEMPS, 2015).
Con respeto al proceso de fijación de precio y financiación de un medicamento en España, este comienza de modo oficial una vez que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) autoriza su comercialización a través de CHMP. La Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia gestiona el proceso de fijación y financiación, y solicita que se presenten los documentos al titular de la autorización de comercialización (TAC) con el fin de iniciar el proceso. Una vez que la Dirección General toma una medida sobre la financiación de un nuevo fármaco, la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) fija su precio; esta decisión será posteriormente ratificada por la Dirección General (Pinyol et al., 2015).
Cabe agregar que entre el 2008 y 2013 solo trece de 36 medicamentos clasificados como huérfanos por la EMA recibieron fijación de precio y financiación en España, con el precio más alto del promedio (Pinyol et al., 2015).
Por último, una vez consultada la página web de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, no se evidencia lista publicada de los medicamentos que han sido autorizados bajo condiciones especiales4 y tampoco se observa listado de medicamentos huérfanos5 autorizados para su comercialización en España.
